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婴儿型庞贝病酶替代治疗“中国数据”发布 填补研究空白
2022年08月04日 14:04   来源:中国新闻网  

  中新网上海8月4日电 (记者 陈静)记者4日获悉,一项由多地医院共同开展的前瞻性、多中心临床研究显示:中国婴儿型庞贝病(IOPD)患儿受酶替代治疗(ERT)治疗后,生存率提高、心肌肥厚改善、生长发育促进、运动能力发展,疾病进展得到延缓。同时,患儿可耐受,安全性良好。

  庞贝病是一种罕见的、致命的常染色体隐性遗传病。根据发病年龄、受累器官和疾病进展速度,庞贝病分为婴儿型庞贝病(IOPD)和晚发型庞贝病(LOPD)。IOPD患儿病情进展迅速,若无有效治疗,常于1岁内死于心力衰竭及呼吸衰竭。

  酶替代治疗(ERT)是目前已经证明的针对庞贝病的有效治疗方法。国外临床研究显示,6月龄前开始ERT可延长IOPD患儿寿命,但缺乏中国患儿酶替代治疗(ERT)的数据。

  由上海市儿童罕见病临床研究中心/上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心牵头,青岛大学附属妇女儿童医院、深圳市儿童医院、上海交通大学医学院附属新华医院共同开展的这项研究自2018年启动。

  上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心心内科主任傅立军教授4日接受采访时表示:“该项前瞻性、多中心临床研究,填补了中国大陆关于ERT治疗IOPD的有效性及安全性的正式数据的空白。此项研究数据的发表,将有助于提升临床医生对于中国IOPD患儿ERT治疗的认知,积累本土ERT治疗的经验,对于临床IOPD治疗中可能遇到的问题提供了实际的参考依据。”(完)

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编辑:王丹沁  

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